Für Links auf dieser Seite erhält familie.de ggf. eine Provision vom Händler, z.B. für mit oder grünblauer Unterstreichung gekennzeichnete. Mehr Infos.
Baby bekommt Zolgensma - das teuerstes Medikament der Welt

Baby bekommt Zolgensma - das teuerstes Medikament der Welt

Off Label Use

Der sechs Monate alte Samuel aus Gießen bekommt Zolgensma, das teuerste Medikament der Welt. Es hilft gegen eine seltene Muskelkrankheit.

Zolgensma, so heißt das Medikament, dass in der Einmaldosis mehrere Millionen Euro kostet. Es soll bei der seltene Erbkrankheit spinale Muskelatrophie (SMA) helfen. SMA führt zu einer fortschreitenden Verkümmerung der Muskeln. Vor allem das Zwerchfell ist betroffen. Wird die Erkrankung nicht behandelt, sterben die meisten Kinder innerhalb der ersten 18 Monate. Aber eine Behandlung mit in Deutschland zugelassenen Medikamenten kann die Krankheit nicht heilen, nur die Lebensqualität erheblich verbessern.

Einmaldosis von Zolgensma

Zolgensma wird als Einmaldosis verabreicht und soll dann lebenslang wirken. Ein großer Unterschied zum in Deutschland zugelassenen Medikament Spinraza, das ein Leben lang eingenommen werden muss. Allerdings ist Zolgensma auch das teuerste Medikament der Welt, die einmalige Infusion kostet 2,15 Millionen Euro.

Glückwünsche zur Geburt: 50 Sprüche für neugeborene Mädchen und Jungs

Glückwünsche zur Geburt: 50 Sprüche für neugeborene Mädchen und Jungs
Bilderstrecke starten (51 Bilder)

Zolgensma in Deutschland nicht zugelassen

Das Universitätsklinikum Gießen und Marburg (UKGM), die auf spinale Muskelatrophie spezialisiert ist und den Säugling behandelt, erklärte, dass bei dem Baby wenige Wochen nach der Geburt die schwerste Form der Erkrankung festgestellt wurde. Weil es dem Jungen immer schlechter ging, entschlossen sich die Ärzte und Ärztinnen, ein Medikament zu geben, dass in Deutschland nicht zugelassen ist. Die Herstellerfirma von Zolgensma hatte die Infusion dank eines Härtefallprogramms kostenlos zur Verfügung gestellt.

Wirksamkeit kaum erforscht

Die Wirksamkeit der Gentherapie ist kaum erforscht. Trotzdem hat der sechs Monate alte Säugling aus Gießen Zolgensma erhalten. Es handelt sich bei der Infusion um eine Gentherapie, bei der ein gesundes Gen in den Körper eingeschleust wird. Dieses gleicht die fehlerhaften Funktionen aus und bremst den Muskelschwund. Ob das teuerste Medikament der Welt Samuel aus Gießen wirklich helfen kann, wird sich in den nächsten Wochen zeigen. Vier bis fünf Wochen muss das Baby noch in der Klinik zeigen, bevor Angaben zur Wirksamkeit überhaupt gemacht werden können.

Zustand verschlechterte sich

Die Ärzte und Ärztinnen entschieden sich für die Gabe der Infusion, weil das Standardmedikament für SMA, Spinraza, bei Samuel nicht mehr wirkte. Der Junge musste über eine Maske dauerbeatmet und über eine Sonde künstlich ernährt werden, sein Zustand verschlechterte sich. Die Eltern baten um die Behandlung mit Zolgensma. Nun heißt es abwarten und hoffen.

Quellen: das Marburger, Welt

Mein Fazit

Niemand will solch eine Entscheidung treffen müssen. Medikamente, die in Deutschland nicht zugelassen sind, werden immer als "off-Label" Medikamente gegeben. Das kennen manche vielleicht von dem im Verruf stehenden Cytotec, zur Einleitung von Wehen. Das teuerste Medikament der Welt hingegen ist ja noch viel weniger erforscht. Ich hoffe sehr, dass es dem Baby hilft.

Bildquelle: getty images / LightFieldStudios

Na, hat dir "Baby bekommt Zolgensma - das teuerstes Medikament der Welt" gefallen, weitergeholfen, dich zum Lachen oder Weinen gebracht? Dann hinterlasse uns doch ein Like oder teile den Artikel mit anderen netten Leuten. Wir freuen uns sehr über dein Feedback – und noch mehr, wenn du uns auf Pinterest, Facebook, Instagram, Flipboard und Google News folgst.

Galerien
Lies auch
Teste dich